Pacjenci z zaawansowanym szpiczakiem plazmocytowym czekają na nowe terapie

numer 1850 - 12.10.2017 ▶ Zdrowie

onkologia Kosztowne leczenie, utrudniony dostęp do leków – codzienność chorych na szpiczaka w Polsce

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego. Choroba atakuje zwykle osoby w starszym wieku. Najczęściej diagnozuje się go u osób w wieku ok. 70 lat. Są jednak i młodsi pacjenci. – Leczenie chorych na szpiczaka składa się z kilku kolejnych linii i tylko od dostępności jak największej liczby leków, działających w różnych mechanizmach, zależy skuteczność terapii – wyjaśnia prof. Krzysztof Giannopoulos, kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej w Lublinie

Szpiczak plazmocytowy jest nowotworem układu krwiotwórczego. Zmiany chorobowe następują w szpiku kostnym. Dochodzi do osłabienia ich struktury, zwłaszcza kręgosłupa, żeber, mostka, miednicy i czaszki. Ponadto w wyniku rozwoju choroby dochodzi do upośledzenia czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenia nerek oraz powstaje skłonność do zakażeń. Nowotwór atakuje zwykle osoby w starszym wieku. Najczęściej diagnozuje się go u osób w wieku ok. 70 lat. Są jednak i młodsi pacjenci. Objawy mogą być różne. Często występują nasilające się bóle kostne, zwłaszcza w obrębie kręgosłupa. Generalnie jednak przyjmuje się, że szpiczak jest chorobą, która przez długi czas może rozwijać się skrycie, nie dając żadnych objawów. Pacjenci kierowani na diagnostykę najczęściej uskarżają się właśnie na nasilające się bóle kostne i osłabienie. Jednak z uwagi na fakt, że są to objawy bardzo niecharakterystyczne, diagnostykę w kierunku choroby rozpoczyna się dopiero po stwierdzeniu nieprawidłowości w rutynowo zlecanych badaniach. Może to być niedokrwistość (anemia), podwyższone OB, pogorszenie funkcji nerek czy charakterystyczne zmiany widoczne w prześwietleniach układu kostnego. – W Polsce corocznie diagnozujemy szpiczaka plazmocytowego u ok.1800 chorych. W sumie pod opieką hematologów jest ok. 9500 osób. Populacja ta zwiększa się z roku na rok, co jest dowodem, że coraz skuteczniej diagnozujemy chorobę i skuteczniej ją leczymy. Rozpoznanie najczęściej jest stawiane przez hematologa na podstawie badania szpiku kostnego oraz wykazania obecności swoistego białka we krwi lub w moczu, tzw. białka monoklonalnego, które jest produkowane przez nieprawidłowe, „szpiczakowe” plazmocyty – mówi prof. Krzysztof Giannopoulos.

Innowacyjne terapie to podstawa

W Polsce niestety wciąż brakuje nowoczesnego leczenia chorych na szpiczaka plazmocytowego. Tymczasem w innych krajach europejskich i w Stanach Zjednoczonych od czterech lat stosuje się innowacyjne leki, które sprawiają, że rak ten nie jest już chorobą śmiertelną, lecz przewlekłą. 

Prof. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej, podkreśla, że gdyby w ramach programów lekowych finansowanych przez Narodowy Fundusz Zdrowia wprowadzono choć jeden lub dwa z sześciu nowych leków, można byłoby kilkakrotnie przedłużyć życie pacjentów.

Jak zauważa prof. Giannopoulos, dla chorych z opornym/nawrotowym szpiczakiem istnieje kilka opcji terapeutycznych, które wyczerpują się w miarę leczenia choroby. W przypadkach oporności na leczenie lub później, przy nawrocie choroby, polski hematolog stoi w sytuacji braku dostępności do dalszego skutecznego leczenia. – Od 2013 r. zarejestrowano sześć nowych cząsteczek, które uzupełniły armamentarium leków przeciwszpiczakowych. Niestety nadal te leki nie są dostępne w Polsce, co ogranicza tym samym tak ważny dostęp do skutecznych terapii. Leczenie chorych na szpiczaka składa się z wielu linii i tylko od możliwości zastosowania jak największej liczby leków, działających w różnych mechanizmach, zależy skuteczność terapii – dodaje profesor.

Mało kogo stać na leczenie

Pani Katarzyna w swoje 40. urodziny usłyszała od lekarza, że ma szpiczaka plazmocytowego. Poddano ją chemioterapii, a następnie przeszczepiono szpik kostny. Niestety nastąpił nawrót choroby. Po pięciu latach kobieta musiała mieć kolejny przeszczep. Jej sytuacja mogłaby wyglądać inaczej, gdyby w Polsce – podobnie, jak w innych krajach UE i USA – były dostępne nowoczesne leki. W ocenie prof. Krzysztofa Jamroziaka z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie Polska jest 10 lat „do tyłu” wobec Zachodu w leczeniu szpiczaka. Tam nowotwór ten jest już chorobą przewlekłą, a nie śmiertelną. 

W Polsce żadnego pacjenta nie stać na terapie nowoczesnymi lekami. Koszt takiej terapii może wynosić kilkadziesiąt tys. zł miesięcznie. Aby terapia była skuteczna, podaje się pacjentom różne kombinacje leków, zwykle to są tzw. schematy trójlekowe. Nowoczesne leczenie daje jednak doskonałe rezultaty. Z badań prof. Andrzeja Jakubowiaka, światowej sławy hematologa z Uniwersytetu w Chicago, wynika, że po trzech latach stosowania zaawansowanych terapii tylko u 15 proc. pacjentów nastąpił nawrót choroby. Dzięki prof. Jakubowiakowi w badaniach klinicznych ­(finansowanych przez Amerykanów) może uczestniczyć ok. 200 Polaków. To jedyna szansa dla polskich pacjentów na leczenie najnowszymi lekami.   

Na potrzebę wdrażania nowoczesnych terapii zwraca też uwagę dr Dominik Dytfeld, prezes Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego, z Katedry i Kliniki Hematologii UM w Poznaniu. – Leków, które są zarejestrowane do leczenia szpiczaka, a nie są refundowane, jest sześć. W idealnym świecie jako lekarz chciałbym mieć dostęp do każdego z nich. Nie ma przecież leku idealnego i każdy pacjent, każdy szpiczak jest inny, więc wybór terapii jest mniej lub bardziej zindywidualizowany. Myślę, że cztery spośród tych sześciu powinny być chociaż częściowo dostępne dla naszych chorych. Najdłużej na refundację czeka doustny lek: pomalidomid. Lekarze i pacjenci czekają też na bardzo skuteczne leki dożylne, czyli karfilzomib oraz daratumumab, a także lek doustny: ixasomib. Jesteśmy świadomi kosztów nowoczesnych terapii, ale chcielibyśmy mieć możliwość stosowania nowoczesnej terapii chociaż u tych chorych, którzy najbardziej tracą na ich braku.

Różnice w podejściu do terapii

Czym konkretnie różnią się standardy terapeutyczne w leczeniu szpiczaka plazmocytowego w Polsce od chociażby tych obowiązujących w USA? – W odniesieniu do leczenia pierwszego rzutu leczenie w Polsce jest zgodne z międzynarodowymi zaleceniami. Z tą różnicą, że w Stanach Zjednoczonych chorzy coraz częściej leczeni są jednym z leków immunomodulujących – lenalidomidem już w pierwszej linii leczenia, a w Polsce ten lek jest dostępny w leczeniu nawrotu. Nawrót jest nieuchronny w tej chorobie, a zatem chory i tak otrzyma takie leczenie. Niestety mamy niekiedy do czynienia z drobnymi wyjątkami lokalnych ograniczeń dostępności lenalidomidu, co jest związane z brakiem zakontraktowanego przez NFZ określonego programu leczenia – tłumaczy prof. Giannopoulos. I dodaje, że sytuacja chorych na szpiczaka wygląda znacznie gorzej w odniesieniu do chorych nawrotowych lub opornych, którzy otrzymywali bortezomib lub lenalidomid, leki, które są trzonem leczenia chorych na szpiczaka. – W tych przypadkach w Polsce nie możemy chorym oferować żadnej z zarejestrowanych sześciu nowych cząsteczek. Wiemy, że negocjacje z MZ dotyczące dostępności niektórych z nich są zaawansowane i liczymy na ich refundację w najbliższym czasie, jako że w tym momencie leczenie opornych

/nawrotowych chorych na szpiczaka plazmocytowego jest niezaspokojoną potrzebą medyczną w hematoonkologii – podsumowuje kierownik Oddziału Hematologicznego Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej w Lublinie.



Artykuł powstał w ramach kampanii edukacyjnej „Wczesna diagnostyka szpiczaka mnogiego”, której partnerem jest firma Celgene Sp. z o.o.



 

Autor: Anna Morawska

Powrót

© FORUM S.A